121种罕见病目录名单氨苯飒（廉价救命药氨苯砜片停产，患者家属：等着救命，但没有人愿意生产了）

121种罕见病目录名单氨苯飒（廉价救命药氨苯砜片停产，患者家属：等着救命，但没有人愿意生产了）

(健康时报记者谭启鑫)“还有哪里可以买到氨苯砜片？”这是2019年以来，线状IgA大疱性皮肤病患儿豆豆(化名)的家长李远(化名)一直萦绕心头的问题。

“自从2019年5月我的孩子被确诊为线状IgA大疱性皮肤病后，我就开始每天上网搜索氨苯砜片的相关信息。有段时间很疯狂，但是找不到别的地方买。”

据国家美国食品药品监督管理局药检中心官网显示，目前持有氨苯砜片生产注册批文的药企共有四家，分别是信宜田萍药业有限公司、昆药集团有限公司、广州白云山光华药业有限公司和广州白云山华成药业有限公司，但健康时报记者逐一致电上述四家药企了解到，氨苯砜片早已停产。

“在法国、德国和新加坡，每年每百万人的发病率仅为0.52、0.22和0.26，”发表在《皮肤性病杂志》上的一份文件称。但由于在临床上极为罕见，国内尚无该病的流行病学统计数据。

"为了治病，我的孩子还在用过期药，而很多病人连过期药都用不上，"李反映说。线状IgA大疱性皮肤病患者寻药路漫漫，不知何时才能结束。

廉价的救命药氨苯砜片停产，患者家属:等着救命，却没人愿意生产。

受访者拍摄的氨苯砜片剂。

吃药前，我经历了“最黑暗的时刻”

“豆豆是2019年5月1日来的。一开始两臂都有对称的带状疱疹，后来长在身上了。”据李媛回忆，在使用氨苯砜片之前，两岁半的豆豆经历了白蛋白指数降到29的黑暗时刻。

据李反映，起初，南阳当地医院皮肤科门诊医生的诊断是“虫咬皮炎”，随后三天也采取了普通皮炎的治疗。但是，豆豆的病情发展很快。5月4日，李反映再带他去医院时，红斑和串珠状疱疹已经扩散到豆豆全身。

“接诊的医生看到才三天就发展成这样，他急了，就把我们的病历都交给了皮肤科主任。后来主任看了，认为有三种可能:天疱疮，疱疹性皮炎，或者小儿线状IgA大疱性皮肤病。”据李媛回忆，经皮肤科和儿科联合会诊，豆豆被确诊为单纯疱疹，入院治疗。

“但是治疗没有效果。孩子身上的水泡越来越多，有些地方开始溃烂。总蛋白指数49.4，白蛋白只有29，远低于正常值。医生找到我，说情况很不好。我不得不去重症监护室。如果仍然没有药物治疗，我应该有心理准备。”李伟说。

抱着“尽力而为”的心态，时任皮肤科主任叫来皮肤科和儿科的医生，同时联系导师再次进行大规模联合会诊。这次豆豆最终被确诊为小儿线状IgA大疱性皮肤病。线形IgA大疱性皮肤病(LABD)是一种累及皮肤和粘膜的慢性获得性自身免疫性皮下大疱性疾病。

“皮肤科的主任跟我说，他这么久只见过1、2例这种病，这种病的特效药叫氨苯砜片。”李远回忆说，与此同时，有一个坏消息，也有一个好消息:坏消息是全国的医院甚至医院都没有这种药，好消息是一个线状iga大疱性皮肤病患者，多年前用过半瓶氨苯砜片，但是已经过期了。

没有药，只能用过期的药。

过期救命药，用还是不用？一份药物知情同意书被放在李瑗面前。“比起眼睁睁看着孩子没药可用，过期药永远是救命药。”经过深思熟虑，李反映了一下，签上了自己的名字。仅仅用药三天，豆豆上的疱疹就开始结痂脱皮，白蛋白也慢慢回升到正常值。

2019年9月，李远带豆豆去了北京大学第一医院皮肤性病科。北京大学第一医院皮肤性病科终身教授、主任医师朱学骏告诉李媛，豆豆患的是一种罕见的线状iga大疱性皮肤病，随时可能复发。氨苯砜片临床治疗有效，停药3年。

“但是他告诉我医院没有开这种药。”说到这里，李反映沉重地叹了一口气。从此，“寻找氨苯砜药片”成了李瑗重心的一部分。

“我打电话给各医院，说没有氨苯砜片。后来我在网上认识了全国各地的患者，才发现这些年来他们一直在反复问同一个问题:哪里能买到氨苯砜片？”

记者发现，氨苯砜片其实是一种“老药”。氨苯砜作为国家基本药物目录中的药物，最初并非用于线性IgA大疱性皮肤病。20世纪50年代中期，氨苯砜片诞生，并广泛用于麻风病的治疗。直到1980年，发现氨苯砜片单独使用磺胺吡啶或与中小剂量糖皮质激素合用，对大部分线状IgA大疱性皮肤病患者有较好疗效。

2000年，原卫生部宣布中国麻风病患者下降到2000人左右，患病率在10万以下，基本消灭了麻风病。随着麻风病患者逐渐淡出人们的记忆，氨苯砜片涨价断货的新闻频频见诸报端。

2014年，据《光明日报》报道，为了寻找治疗线状iga大疱性皮肤病的特效药氨苯砜片，仲达医院皮肤科主任王飞向国内熟悉的同行寻求帮助。从南京各大医院到江苏各地医院，从北京协和医院到上海华山医院，一药难求。

“由于国内药企早就停产了，医院里没有药，很多医生只能通过不同的私人渠道给患者开药。”三甲医院皮肤性病科一位不愿意透露姓名的主任医师无奈地告诉健康时报记者，线状IgA大疱性皮肤病是一种非常罕见的自身免疫性疾病，也是一种慢性病。如果患者治疗不及时，可能导致反复发作影响其他器官，而氨苯砜片对线状IgA大疱性皮肤病有很好的治疗作用，临床上也没有不可替代的特效药。

5年前被列为急需短缺药品，至今仍在停产。

“现在每天下班后我还是会花很多时间在网上找病人。我们是一群报团取暖的人。我觉得‘用的人少’不应该成为我们少数人无药可用的理由。”李源告诉记者，他们仍在期待氨苯砜片能在近期恢复正常生产。

2016年，原国家卫生计生委发布《2016年临床必需小剂量、市场短缺药品定点生产企业招标公告》，列入清单的短缺药品为氨苯砜片。

临床急需，为什么企业不愿意生产？

一位不愿意透露姓名的药厂质量部经理陈生告诉记者，“这种药上市后，卖到两三毛钱一片。十年过去了，成本和员工工资都涨了好几倍，药价还是几毛钱一片。还记得2016年这种药一瓶大概65元/瓶，6毛钱/片，成本跟不上。"

“卖矿泉水比卖这种药好，药企不能再做这种亏本生意了。”陈升透露，他所在的药厂曾是氨苯砜片的生产厂家之一，但氨苯砜片从2017年开始被列入生产目录。

当被问及未来是否有可能恢复氨苯砜片的生产时，陈升坦言，“应该很难。”

在不见头的寻药路上，一些“非常规”的购药渠道出现在线性IgA大疱性皮肤病的视野中。

“网上有消息说有个人购买渠道是从印度仿制的氨苯砜片。最贵的2000元/瓶。有患者买过。我也想过联系。我一看到这样的消息就留言了，但是没有得到回复。”李伟说。

根据另一位线状IgA大疱性皮肤病患者小果(化名)的自述，除了印度仿制药，市场上还有一种未经批准的氨苯砜片。“这个渠道比印度仿制药更容易找到，包括我在内的很多患者都用它来控制病情。”

小果寄来的氨苯砜片产品图显示，这种药物的生产厂家是上海第十一制药厂。但记者在国家企业信用信息公示系统上并未查到“上海第十一制药厂”的相关注册信息。

随后，根据小果提供的联系方式，健康时报记者联系了该药品销售人员。“这种药我们现在确实没有批文，但这是市场上卖了很多年的药。据我所知，氨苯砜片目前只有中国生产。如果买一瓶，就是950元。买多了还能便宜点。”

获得批准的已经停产。没有审批的可以用吗？

“我知道它没有经过正规的质检，但我愿意选择一种没有批文的救命药，而不是忍受无药可用的绝望。对于我们这些别无选择的人来说，可能是最好的选择。”小果说。

李心里有所反映，甚至想买一瓶。但用药两天后，豆豆的脸颊上开始起水泡，李不敢再用这种药做实验。然而，按照目前的剂量，豆豆每月仍需服用1片氨苯砜，这让李反映别无选择。

目前，只有三个过期的氨苯砜片左李反映。