同为哺乳动物的小鼠和人类的基因高度相似，生长发育规律相似。用老鼠做实验材料得出的结论，理论上可能仍然适用于人类，但实际情况往往不太好。
实验动物可以帮助人类获得足够的生物学知识，注重纯研究的连续性，注重生物基础知识的发展和应用研究。只有在此基础上更好地认识生命的结构和生命活动的规律，才是生命科学发展中最重要的环节。只有不断做出新的基础发现，才会有生物技术的升级。动物实验的一个重要应用是在药物研发过程中，通过注射或喂食药物，研究药物的药效、代谢和剂量-反应关系，或者用专门培育的实验动物建立实验模型，了解疾病的发生、发展和作用规律。小鼠是最常用的实验动物之一。由于其生长繁殖快，很容易通过近亲交配繁殖出纯合子，广泛应用于遗传学、医学、组织学和胚胎学等领域。人类使用的实验动物种类很多，其中使用最多的是脊椎动物。2011年，欧洲使用了1150万只动物，脊椎动物物种占研究使用动物的93%；2001年，仅在美国使用的小鼠和大鼠就有8000万只。
小鼠的生理结构与人类相似，具有与人类相似的各种组织和器官。更重要的是，它们在基因层面与人类高度相似，因此在基因控制下的生命活动规律与人类高度相似。理论上，在老鼠身上验证的结论也可能适用于人类。因为新技术还不成熟，所以往往很危险。在这样的情况下，自然不能贸然应用于人体。最好用实验动物代替人类。欧美使用的实验动物数量也可以解释欧美生理强大的原因，也可以解释欧美在新药研发方面为何如此强大。然而，由于小鼠和人类的基因差异，该模型无法处理分子、细胞、组织、器官、生物体和环境之间极其复杂的相互作用，动物实验的结果也不一定适用于人类。其实人类研发的药物有很多，有相当一部分在老鼠实验中有一定效果。但真正进行灵长类动物实验或临床试验时，效果却大打折扣，甚至无效。
尤其是上个世纪，在一些药物应用引起的不良事件发生后，新药和生物技术的研发过程更加谨慎，进一步扩大了动物实验的作用，以减少类似的不良事件，但一些治疗方法对人体的副作用仍然不能完全消除。实验动物为人类的科学发展做出了贡献，实验动物的应用也必须遵循严格的伦理程序。实验过程中和实验结束后，需要采用实验方法减轻动物的痛苦，包括应用麻醉剂和实验技术结束后对实验动物实施安乐死。
