一针212.5万美元(折合人民币约1348万元)，“史上最贵药”将登陆中国。
近日，中国国家美国食品药品监督管理局药物评价中心(CDE)宣布，诺华公司拥有的AAV脊髓性肌萎缩症(sma)基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射剂)的临床试验申请获得了在中国进行临床试验的默示许可。此前，2021年10月21日，该药临床试验申请被受理。
目前，Zolgensma已在全球近40个国家和地区获得批准。其中，Zolgensma于2020年被日本纳入医保，患者只需支付30%的费用；2021年3月，被英国纳入国家医疗服务体系。
只需要一次静脉给药。
达到长期缓解甚至治愈。
说起冰桶挑战，很多人都能想到“渐冻人(ALS)”这句话。
但是说到它的“兄弟病”——SMA，很多人都是一头雾水。其实SMA也是一种运动神经元疾病。患上SMA后，控制肌肉活动的运动神经细胞无法正常工作，患者会逐渐丧失各种运动功能，甚至无法呼吸和吞咽。
在新生儿中，SMA的发病率为6000分之一到10000分之一。在一般人群中，大约每40到50人中就有1人是SMA致病基因的携带者。
2018年5月，SMA被列入国家卫健委等部门联合制定的首批罕见病目录。
根据患者的发病时间和最大运动功能，SMA可分为四种类型:
I型是最常见也是最严重的，孩子通常会面临更大的身体挑战。基于许多因素，它们的生命周期会有显著的不同；II型、III型和VI型患者通常具有正常或接近正常的生命周期，但他们的身体功能会随着时间而改变。
和“渐冻人”一样残酷的是，SMA患者会不断丧失相应的运动功能，只不过“渐冻人”一般在成年期发病，而SMA一般在婴儿期发病。而且SMA发病越早，病情越严重，“渐冻人”正好相反。
2019年5月24日，FDA批准诺华首个针对2岁以下SMA患者的基因疗法——Zolgensma。患者只需静脉注射一次，即可在细胞内长期表达SMN蛋白，并达到长期缓解甚至治愈。
天价药品引起了巨大的争议。
Zolgensma目前的售价为212.5万美元，被誉为制药史上最贵的药物。
目前，Zolgensma已在全球近40个国家和地区获得批准。在美国市场，诺华与相关保险公司合作，患者家属可以在五年内支付费用，平均每年42.5万美元。2020年5月，Zolgensma被纳入日本医保，患者只需支付30%的费用；2021年3月，Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系。
由于高达212.5万美元的定价，有人质疑诺华是在威胁孩子的生命。
彭博曾在一份报告中指出，Zolgensma在美国引起了两种完全不同的反应:批评者认为这是一种失控的定价行为；另一方面，一些支持者表示，诺华已经找到了这种罕见疾病的治疗方法，可以拯救绝望的家庭。
对于社会和舆论的质疑，诺华公司的首席执行官曾说:“那些批评者没有真正思考过我们的医疗体系是如何运作的。我们给病人做移植手术，每个病人花费300万到500万美元，但效果远不如这些药物。”CEO称，如果这种疗法只做一次，费用比现在的疗法便宜。
根据诺华的财报，Zolgensma在2020年的销售额达到9.2亿美元，同比增长151%。2021年第三季度，Zolgensma单季度业绩为3.75亿美元(其中美国市场1.26亿美元)；前三个季度总计10.09亿美元(包括美国市场3.51亿美元)。
复制高价药“地板价”保险的案例并不容易。
目前全球已有三种SMA疗法获批，包括Zolgensma、博健的Spinraza和罗氏的Evrysdi，其中后两种已在中国获批。
Spinraza(诺西辛钠注射液)于2019年2月被美国食品药品监督管理局批准用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(约占所有SMA病例的95%)。也是国内批准的第一个治疗SMA的药物。
此前，Spinraza在国内售价近70万块，每年需要反复注射，完全是自费药。
诺西辛钠注射液图片来源:照片由受访者提供
在2021年国家医保药品目录谈判中，7种罕见病药物被纳入医保目录，其中包括备受关注的治疗脊髓性肌萎缩的Spinraza。
2022年1月1日，是2021版国家医保药品目录实施的日子。Spinraza单针价格从70万元降到3万多元。美国SMA护理中心的数据显示，仅今年1月1日，就有11个省份的20多名SMA患者使用过Spinraza。
虽然Spinraza的大幅降价让很多罕见病患者看到了希望，但一位业内人士坦言，Spinraza的降价是“(意料之外的)也是(合理的)”。
“Spinraza不是一种新药。在全球市场已经基本盈利。中国有大量的SMA儿童，药品市场巨大。面对医保谈判降价，简佩筠其实是在回答是否抢占中国市场的问题。”上述业内人士分析，罕见病药品进入医保目录，本质上是在既定的医保谈判框架下，企业降价实现的个案突破，而博健在战略选择上投给了中国。
近年来，纳入国家医保目录的罕见病药品数量逐年增加。据北京疼痛挑战公益基金会统计，2021年国家医保目录谈判后，已有28种罕见病的58种药物纳入国家医保目录。基于第一批罕见病目录的统计，我国罕见病注册药品有87种，医保目录覆盖率已超过60%。2021年医保目录谈判实现国家医保目录高值罕见病药品“零突破”。
另一方面，医保不能覆盖所有高值药也是业界共识。国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰曾公开表示，“目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元”，并表示未来国家医保局将“坚决杜绝高价药进入医保”。承担着“基本保险”功能定位的国家医保目录，决定了能够纳入其中的药品必须具备“价格合理”的基本条件。
