“70万针价药入医保”带来的震撼，至今记忆犹新。山东省医疗器械集中采购平台近日发布的一则公司主动降价公告，在罕见病药物治疗领域引起波澜。
公告显示，罗氏公司用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物利西普兰主动申请降价，调整后的价格为每瓶14500元。照此计算，利培酮按患者体重给药，每年最大剂量的费用将控制在45万元以内。
“如果口服药能像去年打针一样进入医保就太好了！”山东临沂SMA儿童家长林女士告诉《华夏时报》记者，她不知道这样的想法是不是一种奢望。她的儿子，不到三岁，最近被确诊为SMA，面临着下一步如何治疗的问题。
2021年，一场关于SMA“天价救命药”的舆论争议，让大众开始关注这种疾病，同时也对其惊人的价格进行了讨论。最终，这款SMA注射液经过八轮艰苦的议价谈判，从70万元降至3.3万元，随后纳入医保目录。
值得一提的是，在2021年的医保谈判中，利索普拉姆曾参与其中，但最终结果显示，利索普拉姆并未进入医保新名单。当时，利西普兰的价格为每盒6.38万元，送药方案为“买3瓶送6瓶”，每年治疗负担约65万元。
时隔半年，新一轮医保谈判又开始了。国家医保目录年度调整一般在7-8月份进入准备阶段，罗氏制药此前已主动宣布降价。罗氏制药公开表示，此次主动调整利西普仑价格，显示了罗氏进一步减轻SMA患者及家庭经济负担，提高SMA治疗可及性的努力和诚意。同时，今年将继续提交医保申请材料，申请Lisopram参与国家医保谈判。
赛普兰还有空进一步降价的空间吗？能入选医保目录吗？产业战略顾问周树对《华夏时报》表示，按照罗氏降价后的利索普仑价格，今年价格谈判成功的几率很大。但是，医保资金总量如此之大，所有参与的医药产品之间的博弈和权衡是不可避免的。
主动降价只是开始
“希望我的孩子能坐起来，好好看看这个世界的美好。”林女士希望儿子能尽快得到药物治疗，让他的生活质量能稍微好一点，而不是因为疫情而卧床不起。虽然所有的SMA患者都希望尽快得到治疗，但现实却困难重重。“天价救命药”动辄几十万、上百万元，让很多孩子的家庭无法承受。
SMA“天价救命药”成为热门话题后，备受社会关注。SMA是一种什么病？SMA又称脊髓性肌萎缩症，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。据估计，中国大约有30，000名SMA患者。在我国，新生儿疾病的发病率为1/6000-1/10000，如果不治疗，会导致严重的肌肉无力，甚至致命。
患有1型SMA的儿童通常在6个月内发病。他们的典型特征是不能独自坐着，需要依靠手推车或轮椅。很多孩子只能一直躺着。医学界的普遍观点是，虽然目前SMA的治愈率还达不到100%，但早期治疗的意义在于改变临床症状，延长SMA患者的生存时间。
作为国内首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物，2019年，博健研发的诺西酮钠注射液进入中国市场，每瓶售价接近70万元，被患者称为“天价救命药”。每5ml一瓶的药液就是患者每次注射治疗的剂量。SMA患者第一年需要服药6次，之后每年服药3次，需要长期使用。
2021年初，诺西酮钠注射液价格降至每瓶55万元。结合慈善救助，每位患者年治疗药费降低到55万元。同年12月3日，诺西辛钠注射液“灵魂议价”，以每针3.3万元的价格进入新医保药品目录。据此，SMA患者第一年的药费在医保报销前为19.8万元。
2021年6月，国内SMA患者看到了新的曙光，那就是罗氏研发的口服SMA药物Lisipran获批上市，适用于所有2个月以上的患者。利培酮作为一种靶向mRNA的口服小分子药物，不需要像其他SMA药物一样注射，大大减少了使用过程中的痛苦，而且是草莓味的，符合幼儿的口味要求。
根据罗氏的公开信息，在过去的一年中，至少有100名患者使用了Lisipran。其中90%左右是体重20kg以下的幼儿，单次剂量不是很大。按照6月9日调整后的每瓶14500元计算，该药最低年治疗费用仅为15万元，最大剂量(2岁及以上，体重20公斤以上)患者年治疗费用将低于45万元。
“听到口服药也降价的消息，我特别高兴，因为孩子还小，腰穿鞘内注射我还怕。”林女士告诉本报记者，她从患者组织了解到，给孩子注射SMA的过程比较痛苦，要打好几次针。“但是注射药已经进入医保，口服药还没有进入医保。如果家庭经济压力大，最好还是先选择注射药物治疗”，林女士说。
我们还能再遇到医保的“灵魂讨价还价”吗
2020年，国内SMA患者组织“美尔”与香港中文大学联合发布了《中国SMA患者生存状态白皮书》。当时的统计数据显示，我国SMA患者总数为2-3万人。在这些患者中，超过50%的患者年龄在7至18个月之间。然而，患者组织登记的2000个儿童家庭正在积极努力治疗他们。其他家庭的孩子可能因为治疗的难度和价格，处于放弃或者其他的状态。
2021年12月3日，对于我国罕见病患者，尤其是SMA(脊髓性肌萎缩症)患者及其家属来说，是一个具有里程碑意义的日子。2021年国家医保药品目录调整结果同日发布，新增7种稀有药品，包括曾经的“70万针”诺西嗪钠注射液。这意味着，近年来，高值稀有药品纳入医保实现了零的突破。
诊断难、无处买药、药贵是罕见病患者面临的难题，背后是用量小、市场小的现实。近两年国家努力拓宽医保覆盖面，更大程度减轻罕见病家庭医疗负担，虽然速度不快，难度也大。据中国罕见病联盟统计，我国获批的罕见病药物中，已有40余种进入国家医保。
与以往不同的是，罕见病市场持续升温。根据Jost Sullivan的数据，全球罕见病药物的市场规模预计将从2020年的1351亿美元增长到2030年的3833亿美元，年复合增长率为11%。同期，中国罕见病药物市场预计将快速增长，年复合增长率为34.5%，将超过美国和世界其他地区。
数据显示，2021年利时普兰全球销售额达6.59亿美元。并且在今年5月31日，FDA批准扩大利培酮的适应症范围，可用于治疗2个月以下的SMA患儿。
伤害性钠注射的经历也让很多人对2022年的医保谈判充满期待。与去年相比，今年国家医保局公布了2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案，在“调整范围”部分的第一项“目录外西药和中成药”，增加了关于儿童用药和罕见病治疗用药的相关表述。
其中，可申报参与2022年药品目录调整的药品还明确包括“2022年6月30日前已由国家药品监督管理局批准上市的药品和2022年6月30日前已由国家药品监督管理局批准上市的罕见病治疗药品”。由此，外界也开始猜测，儿童药和罕见病药可能成为今年谈判的重点。
周树表示，这次罗氏在医保目录调整正式开始前主动宣布降低药品价格，说明其参与医保是充满诚意的，也是非常值得的。利索普拉姆降价进医保，确实是一件“好事，广受好评”的事情。
